,

امیدهای تازه برای درمان بیماری ای ال اس

Experimental drug shows early promise against inherited form of ALS - امیدهای تازه برای درمان بیماری ای ال اس

مراحل اول و دوم آزمایش یک داروی تجربی برای درمان فرم ارثی و نادر بیماری آمیوتروفیک لترال اسکلروزیس (ALS)، نتایج امیدوارکننده ای را نشان داده است. این مطالعه که همزمان توسط دانشکده پزشکی دانشگاه واشنگتن در سنت لوئیس، بیمارستان عمومی ماساچوست (MGH) در بوستون و مراکز معتبر دیگری در سراسر جهان انجام شده است، توسط شرکت دارویی بیوژن حمایت مالی شده است.
این دارو که تافرسن (Tofersen) نام دارد، توانسته است سطح پروتئین عامل بیماری را که در اثر جهش ژنی در ژنی موسوم به SOD1 ایجاد می شود، به میزان قابل توجهی کاهش دهد.
Timothy M. Miller استاد بیماری های مغز و اعصاب دانشگاه واشنگتن و محقق اصلی این پژوهش می گوید: آمیوترفیک لترال اسکلروزیس (ای ال اس) یک بیماری پیشرونده و ناتوان کننده است که در حال حاضر درمان موثری ندارد. در شرایطی که اغلب داروهای تحقیقاتی بر روی درصد اندکی از بیماران موثر هستند، این دارو با مهار پروتئین عامل بیماری درمان اساسی و ریشه ای محسوب می شود. مطالعه ما نشان می دهد تافرسن داروی بی عارضه ای محسوب می شود و لذا شرایط برای آغاز فاز 3 بالینی این دارو و بررسی ابعاد بالینی آن مهیاست.
حدود 20000 نفر در ایالات متحده آمریکا به بیماری ALS مبتلا هستند. این بیماری سلول های عصبی موثر در کنترل راه رفتن، غذاخوردن و تنفس تخریب می کند. تعداد اندکی از بیماران 5 سال بعد از تشخیص در قید حیات میمانند و درمان های موجود کم اثر بوده اندکی سیر بیماری را کند می کنند. حدود 10% موارد بیماری ای ال اس نوع وراثتی آن است که 5/1 آن ها به علت جهش در ژن SOD1 اتفاق میفتد. این جهش محصول پروتئینی ژن مذکور را بیش از حد فعال می کند. لذا کاهش میزان این پروتئین می تواند به درمان این موارد ALS کمک کند.
با توجه به آزمایش موفقیت آمیزدارو در فازهای 1 و 2، دانشمندان در حال برنامه ریزی برای آغاز فاز 3 آزمایش بالینی تافرسن هستند.
نتایج این مطالعه ارزشمند توسط مجله معتبر NEJM منتشر شده است که علاقه مندان به مطالعه بیشتر می توانند به آدرس مقاله در این مجله مراجعه نمایند.

تاریخ انتشار: 18 تیر 1399

منبع: Washington University School of Medicine