,

درمان میوپاتی میکروتوبولار: به زودی انشالله

myotubular myopathy treatment - درمان میوپاتی میکروتوبولار

پژوهشگران دانشگاه ژنو در سوئیس University of Geneva در تحقیقی مشترک با پزشکان دانشگاه استراسبورگ در فرانسه به نتایجی ارزشمند جهت درمان نوعی بیماری عضلانی موسوم به میوپاتی میوتوبولار دست یافتند.
میوپاتی میوتوبولار یک بیماری شدید عضلانی است که همه عضلات اسکلتی را از بدو تولد درگیر می کند. این بیماری پیشرونده بوده و اغلب مبتلایان تا پیش از 2 سالگی فوت می کنند. ژن بیماری بر روی کروموزوم X بوده لذا بیماری منحصرا در پسرها دیده می شود. میوپاتی میکروتوبولر بیماری نادری محسوب شده به طوری که تنها 1 مورد در 50 هزار تولد مذکر به این بیماری مبتلا میگردند.
متاسفانه تا کنون درمان موثری برای این بیماری پیدا نشده است. اما تحقیق اخیر روزنه هایی از امید را ایجاد کرده است. تمرکز این روش بر استفاده از مولکول تاموکسیفن استوار است. تاموکسیفن سال هاست که به عنوان درمان در سرطان پستان مورد استفاده قرار می گیرد. مولکول تاموکسیفن دارای خواص جالبی در حفاظت از فیبرهای عضلانی دارد. تاموکسیفن آنتی اکسیدان و آنتی فیبروتیک بوده و از میتوکندری ها حمایت می کند.
محققان این مطالعه پیش از این توانسته بودند با استفاده از تاموکسیفن بیماری دیستروفی عضلانی دوشن را به میزان قابل توجهی درمان کنند و در حال حاضر نیز این دارو در درمان دوشن مراحل کارآزمایی بالینی را طی میکند.
نتایج این پژوهش در مجله Nature Communications منتشر شده است.