وامورولون: امیدی تازه در درمان دوشن

دانشمندان سیستم سلامت ملی کودکان Children’s National Health System توانستند به موفقیتی شگرف در درمان دیستروفی عضلانی دوشن (Duchenne muscular dystrophy) دست یابند.

دیستروفی های عضلانی گروهی از بیماری های عضلانی (میوپاتی ها) هستند که به علت اختلال در عملکرد پروتئینی موسوم به دیستروفین ایجاد می شوند. دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) که اغلب به عنوان شایع ترین نوع دیستروفی های عضلانی شناخته می شود، یک بیماری وابسته به کروموزوم X میباشد. بیماری های وابسته به کروموزوم X عمدتا در جنس مذکر بروز پیدا می کند. بیماری دوشن نیز منحصرا در پسرها دیده میشود. مشخصه اصلی بیماری ایجاد ضعف پیشرونده عضلانی میباشد. متاسفانه تا پیش از این درمان موثری برای دیستروفی های عضلانی شناخته نشده بود. فرد مبتلا معمولا در نوجوانی (به طور متوسط 12 سالگی) نیازمند ویلچر شده و با ابتلا عضلات تنفسی و قلب از دنیا میرود. اصلی ترین علت فوت در بیماری دوشن، درگیری و ضعف عضله قلب ناشی (کاردیومیوپاتی) بوده که حدودا مسئول 50% موارد مرتالیتی بیماری است.

درمانهای موجود بیماری دوشن عمدتا حمایتی است. پردنیزون ( داروی کورتونی) که در حال حاضر استاندارد درمانی محسوب میشود، باعث کاهش التهاب میگردد اما عوارض جانبی زیادی در پی دارد. اپلرنون (Eplerenone) نیز در بیماران بزرگتر برای درمان کاردیومیوپاتی استفاده می شود.

تیم تحقیقاتی به رهبری دکتر کریستوفر هیر Christopher R. Heier و نیز کریستوفر اسپورنی Christopher F. Spurney در حال تحقیق بر روی کاردیومیوپاتی های ناشی از دیستروفی عضلانی دوشن می باشند. دکتر هیر استادیار موسسه سلامت کودکان درباره تحقیق میگوید: ” می دانستیم که برخی داروها بر هر دو گروه گیرنده های مینرالوکورتیکوئیدی (MR) و گلوکوکورتیکوئیدی (GR) موثرند. اما تحقیقات ما نشان داد این دو رسپتور در سلول های عضلانی اسکلتی و عضله قلبی نقش متفاوتی را بر عهده دارند. گیرنده های گلوکوکورتیکوئیدی باعث کاهش التهاب عضله قلبی شده اما MR ها کارکرد متفاوتی در این عضله دارند. داروی مورد آزمایش (وامورولون) میتواند هر دو گروه رسپتوری GR و MR را هدف قرار داده، به ترتیب باعث کاهش التهاب و بهبود عملکرد قلب شود.”

نکته بسیار ارزشمند این تحقیق آن است که عارضه جانبی چندانی برای وامورولن دیده نشده است.:

– فعال کردن رسپتورهای MR باعث افزایش اندازه کلیه ها و بالا رفتن فشارخون (هیپرتانسیون) میشود. اما درمان با وامورولون سایز طبیعی کلیه ها را حفظ کرده باعث پرفشاری خون نمیشود.

– فعال شدن گیرنده های MR باعث افزایش فیبروز در عضله قلب و کاهش عملکرد آن میگردد. اما داروی وامورولون این عارضه را نداشته عملکرد قلبی را در حد طبیعی حفظ میکند.

– استفاده روزانه از پردنیزولون باعث بروز عوارض جانبی مرتبط با GR و MR میشود مانند هیپرانسولینمی (افزایش انسولین خون) اما این عوارض در استفاده از وامورولن دیده نشده است.

علاقه مندان جهت مطالعه بیشتر به مجله Life Science Alliance مراجعه نمایند.