سلول درمانی: تحولی شگرف در درمان دوشن

در سال های اخیر گروهی از محققان بر درمان بیماری دوشن از طریق سلول درمانی متمرکز شده اند و به تازگی دانشمندان مرکز پزشکی Cedars-Sinai اعلام کردند که این روش جدید توانسته فاز ۲ بالینی را با موفقیت پشت سر بگذارد. چنانچه سلول درمانی بتواند فاز ۳ بالینی که به زودی آغاز می شود را نیز با موفقیت سپری کند احتمالا به اولین روش درمانی تبدیل خواهد شد که خواهد توانست از موسسه غذا و دارو تائیدیه رسمی (FDA Approved) بگیرد.
در بین روش های پیشنهادی کنونی، سلول درمانی ویژگی ممتازی دارد و آن این که هر دو نیاز حیاتی بیماران مبتلا به دوشن شامل توانایی حرکتی و سلامت عضله قلبی را مرتفع می سازد. در این روش دانشمندان در یک اقدام نوآورانه و با استفاده از مهندسی ژنتیک توانستند سلولهایی به نام سلول های مشتق از کاردیوسفر (CDCs) را بسازند. این سلول ها قابلیت تبدیل به سلول های عضلانی قلب را دارند.
اغلب مطالعات بر افزایش ساخت دیستروفین توسط سلول های صدمه دیده (عضلات مخطّط و قلب) متمرکز هستند. لیکن این روش عمدتا بر بهبود عملکرد عضلات اسکلتی و قلبی متمرکز می باشد. واقعیت این است که سلول های CDCs به هر دو گروه عضلات اسکلتی و قلبی در بهبود عملکرد کمک می کنند. لذا سلول درمانی می تواند به همه مبتلایان به بیماری دوشن صرف نظر از نوع جهش ژنتیکی (که در مبتلایان دوشن متفاوت است) کمک کند. این مساله یک ویژگی منحصر به فرد سلول درمانی در بین انواع روشهای درحال مطالعه محسوب می شود.
در مطالعه انجام شده (تصادفی دو سویه کور) سلول های درمانی از طریق وریدی به مدت یک سال در فواصل سه ماهه (جمعا چهار نوبت) به هشت کودک مبتلا تزریق گردید. ۱۲ کودک نیز دریافت کننده دارونما (پلاسبو) بودند. توانایی اندام های فوقانی به عنوان معیار عملکرد عضلات اسکلتی در نظر گرفته شده بود. همه شرکت کنندگان دارای اختلال متوسط در اندام های فوقانی بودند. به این معنا که می توانستند دست ها را تا حد شانه بالا بیاورند یا به دهان برسانند ولی قادر به رساندن فنجان به دهان و نوشیدن آن به طور مستقل نبودند.
نتایج نشان داد هرچند عملکرد حرکتی کودکان دریافت کننده سلول درمانی نیز در مدت یک سال دچار افت شده بود، لیکن میزان آن در مقایسه با گروه دیگر به میزان قابل توجه ۷۱٪ کمتر بود. نکته مهم تر بهبود عملکرد عضله قلبی در دریافت کنندگان سلول درمانی بود.
سلول درمانی در عین تاثیر قابل توجه، روشی کم عارضه به نظر می رسد. در مدت مطالعه صرفا یک کودک در تزریق دوم دچار واکنش آلرژیک گردید و در بیمارستان بستری شد. محققین درحال بررسی و اتخاذ روش های پیشگیری از این موضوع هستند.
جزییات این مطالعه ارزشمند را مجله معتبر The Lancet منتشر کرده است.

تاریخ انتشار: 19 اسفند 1400
منبع: Cedars-Sinai Medical Center